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9.22國際慢粒日 | 從生存到生活,20年慢粒靶向治療,希望與挑戰共存

2021-09-22 13:55:4739健康網
核心提示:慢性粒細胞白血。ㄒ韵潞喎Q為慢粒)曾經被認為是一種“不治之癥”,20年前,全球第一個酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現,標志著腫瘤治療從此進入靶向治療時代。

慢性粒細胞白血。ㄒ韵潞喎Q為慢粒)曾經被認為是一種“不治之癥”,20年前,全球第一個酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現,標志著腫瘤治療從此進入靶向治療時代。這20年歷程中,成熟靶點更新迭代,在研靶點不斷創新,慢粒的治療格局也發生了翻天覆地的變化。隨著現代醫學的不斷發展,慢粒已經從“不治之癥”轉變為可治可控的“慢病”,然而慢;颊咭廊淮嬖谥幢粷M足的治療需求和生存痛點,亟需打破耐藥困局。

9月22日是國際慢粒日,這個日期主要取自于慢粒的發病原因,是由于體內第9號和22號染色體末端異位產生的融合基因導致的。值此之際,北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授呼吁關注慢;颊叩纳钯|量,強調科學管理的重要性,并就慢粒疾病知識以及診療現狀進行了解讀。

靶向藥物讓慢粒變成慢病,5年生存率接近90%

慢粒是一種骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤,占成人白血病的15%,全球年發病率為1.6~2/10萬。中國慢;颊咻^西方更為年輕化,國內幾個地區的流行病學調查顯示慢粒中位發病年齡為45~50歲,而西方國家慢粒的中位發病年齡為67歲。

慢粒是首個被證明與染色體異常有關的人類腫瘤,由于患者體內第9號和22號染色體發生了相互易位,導致該易位形成了一個新的基因——BCR-ABL融合基因。在TKI出現之前,化療、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統治療方法,但治療效果并不理想。2001年,全球首個靶向藥物的出現標志著慢粒的治療進入了TKI時代,使得慢;颊叩10年生存率從不到50%提高到了85-90%。目前,TKI已經成為國際上多個指南推薦的慢粒一線治療方案。

“靶向治療歷經了20年,TKI的出現不僅引領了腫瘤治療進入靶向時代,也徹底改變了慢;颊叩牟〕毯椭委熃Y局。慢粒正在從一個血液腫瘤性疾病轉化成類似于高血壓、糖尿病之類的慢性疾病。因此,在TKI治療時代,治療目標已經不再是獲得生存,而是更高的生活質量!苯唤淌诒硎。

第三代TKI迎突破進展,有望為耐藥困局提供新解

獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰。

作為目前主要的治療藥物,多數患者接受TKI治療可以獲得理想的療效,部分患者甚至可以達到無治療緩解的目標,但此外還有部分患者會出現耐藥。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一,其中T315I突變是最常見的耐藥突變類型之一,有研究顯示該突變發生率有時甚至高達25%。由于突變發生率高,對一二代TKI均耐藥,且導致疾病進展快,預后差,因此盡早發現尤為重要。


江倩教授提醒:“如何規范地進行定期檢測也非常重要,當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時,需要盡快檢測激酶突變情況,有助于及時更改治療方案,減少治療時的風險!

目前國內還沒有第三代TKI藥物,對于耐藥或療效欠佳或進展期的慢;颊邅碚f,第三代TKI是“剛需”。針對T3151突變患者的未滿足需求,近年來國內開展了相應的臨床研究項目!霸2020年美國血液學會年會(ASH)上,一項關于新一代TKI奧雷巴替尼(Olverembatinib,HQP1351,曾用名耐克替尼、奧瑞巴替尼)治療既往TKI耐藥的慢性髓系白血病的Ⅱ期關鍵性研究進展公布,其臨床研究結果證實了令人十分滿意的療效,且在當前有限的追蹤期中,顯示了較好的耐受性!苯唤淌诮榻B道。

江倩教授表示:“中國本土創新的第三代TKI藥物就是針對T315I突變而設計的,既往臨床研究也充分證實該藥對T315I突變患者不僅具有非常好的療效,且安全性可控。因此我非常期待這類原研創新的藥物能夠為更多耐藥慢;颊,特別是多重耐藥的患者提供治療機會,延續生命!

據了解,目前亞盛醫藥的奧雷巴替尼已在中國遞交新藥上市申請,并獲納入優先審評和突破性治療品種。相信隨著新藥上市和激酶突變檢測的規范化,現有的耐藥問題有望被克服,使得更多患者能夠從中獲益。

專家呼吁“正!笨创;颊,助力他們重回社會

隨著TKI的廣泛應用,慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人,越來越多的研究開始關注患者的生活質量。生活質量不僅僅指身體和精神狀況,更重要的是能否回歸到社會。江倩教授根據自身接診的經驗表示,盡管疾病情況已經控制得很好,許多年輕患者仍然會隱藏病情,擔心一旦公開可能會受到另外一種眼光看待,對于他們將來升學、找工作都造成了很大的阻力。

“慢;颊呋貧w社會的能力是非常強大的,他們對社會的貢獻也是非常大的。有很多優秀的慢粒病人,在本職工作上做了很好的貢獻,這些人應該被視為正常人!”江倩教授呼吁道,對于慢;颊卟粌H要關注疾病管理,還有他們的生活和工作,同時也鼓勵慢;颊叻e極發聲,讓更多人了解真實的慢粒人生。希望社會各界積極貢獻力量,攜起手來為幫助慢;颊咧亟ㄉ钚判,回歸社會的“大家庭”。

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