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帕金森患者的新希望!拜耳啟動兩款首創細胞與基因療法

2021-06-09 14:41:3939健康網
核心提示:拜耳集團于6月8日宣布其全資下屬的臨床試驗階段生物制藥公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在開放標簽I期臨床研究中成功完成對一名帕金森病患者的給藥,這也是其由多能干細胞產生的多巴胺能神經元DA01的首劑給藥。

拜耳集團于6月8日宣布其全資下屬的臨床試驗階段生物制藥公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在開放標簽I期臨床研究中成功完成對一名帕金森病患者的給藥,這也是其由多能干細胞產生的多巴胺能神經元DA01的首劑給藥。

同時,拜耳旗下全資下屬臨床試驗階段的腺相關病毒(AVV)基因治療公司AskBio(Asklepios BioPharmaceuticalInc.)也正在推進一項基因療法項目,旨在提供針對帕金森病的先進治療方法。目前,此項目正在對一項Ib期臨床研究進行患者招募和評估。

拜耳細胞與基因治療全球負責人Wolfram Carius表示:“BlueRock和AskBio公司的臨床候選療法對于治療帕金森病擁有巨大的潛力。我們第一次有可能阻止并逆轉這種退行性疾病,從而真正幫助那些有高度未滿足醫療需求的患者。雖然項目還處于臨床試驗的早期階段,但我們會堅定推動突破性科學發展,期待為亟待創新藥物的患者的生活帶來顯著改善!

帕金森病是最為常見的神經退行性運動障礙疾病,影響全球超過 1000 萬人。它是由大腦中神經細胞損傷引起的,導致多巴胺(一種參與例如記憶或運動等過程的神經遞質)水平降低。該疾病通常開始表現為一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣和運動障礙(面部、手臂、腿或軀干的不自主、不穩定、扭體樣狀態)。例如左旋多巴的多巴胺替代物通常用于緩解疾病的癥狀,但其作用會隨著疾病的進展而減弱,目前尚無可以改善病情的治療手段。通過針對疾病根源,細胞與基因治療旨在實現超越對癥治療的目標。

BlueRock使用真正的多巴胺能神經元,旨在重新支配人腦受影響的區域并逆轉退化過程,從而實現恢復運動功能的可能。 BlueRock的臨床試驗將在美國與加拿大的研究中心招募十名患者。在這項研究中,患者接受手術將產生多巴胺的細胞移植到殼核中,而殼核是受到帕金森病影響的大腦深部結構。

I期研究(NCT04802733)的主要目標是評估DA01細胞移植后一年期的安全性與耐受性。該研究的次要目標是評估移植后一年期和兩年期移植細胞存活與運動效應的證據,評估兩年期的持續安全性和耐受性,以及評估移植的可行性。

AskBio的方法由AAV組成,該AAV將人膠質細胞源性神經營養因子(GDNF)基因遞送至殼核內的神經元,從而讓受帕金森病影響的大腦區域表達和分泌GDNF蛋白。使用AAV-GDNF進行的長期實驗表明:在嚙齒類動物和非人靈長類動物模型中,GDNF的持續表達可以促進中腦神經元的再生以及運動功能的顯著恢復。 AskBio的臨床研究目前正在美國招募并評估患者進行Ib期臨床試驗,旨在評價安全性及初步療效。自2020年8月啟動以來,共有十名患者被招募入組Ib期研究(NCT04167540)。

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