問醫生 找醫院 查疾病 癥狀自查 藥品通 快應用

首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物上市 患者診治有望跨入新階段

2019-04-29 14:01:4539健康網
核心提示:SMA主要癥狀表現為肌肉萎縮,運動功能嚴重受限,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,隨著病程的發展,最終影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。

  4月28日,渤健公司宣布,全球首個和目前唯一一個脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy, 以下簡稱SMA) 治療藥物諾西那生鈉注射液正式在中國上市。該藥品的上市后,有望改變國內SMA患者無藥可用的現實。

  據39健康網了解,SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,新生兒發病率大約為萬分之一。SMA也是導致嬰兒死亡的重要遺傳因素,主要癥狀表現為肌肉萎縮,運動功能嚴重受限,患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現,隨著病程的發展,最終影響吞咽和呼吸,嚴重威脅患者生命。

  北京大學第一醫院兒科副主任熊暉教授介紹,SMA依據發病年齡和獲得的運動功能,從重到輕被分為0、I、II、III、IV五個類型。SMA-0型患者病情最重,出生后就會發病,需要依賴呼吸支持。如果不進行治療,大多數患有SMA-I型的嬰兒在沒有呼吸干預的情況下,無法活到兩歲。而SMA-II型患兒則常于出生后6-18個月內發病,能夠獨坐、寫字,如果得到專業護理和照顧,可以活至成年。

  但可悲的是,長期以來,SMA在中國的診治存在諸多挑戰。疾病知曉程度低,接受神經肌肉病專家診治和基因檢測的渠道少,缺乏有效治療藥物,患者缺乏規范化長期隨訪、管理等因素嚴重阻礙了我國SMA診療的發展,也讓SMA患者及家庭面臨困境。

  “SMA患者的診治需要多學科團隊共同協作,建立登記注冊,加強國際交流學習新的經驗,給予患者最明確的的支持!毙軙熃淌谡f。

  此外,很多時候,就算存在有效的治療方案,但費用往往也會成為諸多家庭無法逾越的高峰。為了給患者治病,原本還算富庶的家庭,變得一貧如洗。

  據北京市美兒脊髓性肌萎縮癥關愛中心代表邢煥萍女士介紹,目前,在該中心登記的SMA患者在3000人左右,估計全國范圍內SMA患者約3萬,F實生活中,在諾西那生鈉注射液上市前,SMA缺乏有效治療手段,疾病管理僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。而一套專業的ICU護理配置需要50多萬元人民幣,在歐美上市的藥物,一年的治療費用也在75萬美元左右。如此導致,無數患者不得不面對無藥可用的現狀。

  “SMA這一疾病致死性、致殘性太高,藥物的費用也讓人無法承受。如果不能推動行業的發展,推動全社會關注這一群體,僅僅從慈善和公益的角度不可能解決問題!毙蠠ㄆ寂空f。

  在談及諾西那生鈉注射液中國定價,渤健方面表示,尚未明確。但渤健公司亞太區總裁溫浩基先生表示,諾西那生鈉注射液目前在中國是一款自費藥物,公司正在積極致力于與政府、醫學界、患者組織、公益機構合作,呼吁建立多方共付機制,降低患者治療經濟負擔,提高諾西那生鈉注射液在中國的藥物可及性。

  “我們的工作包括與公益機構合作在中國推出患者援助項目,積極尋求國家和地方醫保報銷機會,爭取早日按3%繳納進口環節增值稅等,使更多中國SMA患者能從諾西那生鈉注射液治療中獲益!睖睾苹壬Q。

  值得注意的是,上市會當天,中國SMA診治中心聯盟也宣布成立。據39健康網了解,全國25家醫院成為聯盟的首批成員單位,其中包括北京大學第一醫院、首都兒科研究所附屬兒童醫院、北京協和醫院、復旦大學附屬兒科醫院、上海交通大學醫學院附屬新華醫院等。

  “今年2月,諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。而在藥物獲批2個月之后,我們非常高興地看到中國SMA診治中心聯盟成立并獲得全國25家醫院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作,提升治療可及性,使更多中國SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療!睖睾苹壬鷱娬{。

  附:中國SMA診治中心聯盟名單


特別策劃
39熱文一周熱點
秋霞日韩无码